Yapılan açıklama şirketin hisse senetlerinin %7 oranında artış göstermesini sağladı. Yeni rejim mevcut tedaviye göre daha hızlı yükleme süresi ve daha yüksek bir idame dozu öneriyor. Düzenleyici kurumların bu başvuruyu incelemesi SMA tedavisindeki önemli bir gelişmeyi işaret ediyor ve yatırımcılar tarafından olumlu karşılandı.
FDA VE EMA İNCELEMESİ DEVAM EDİYOR
ABD’de ve Avrupa’da düzenleyici kurumlar nusinersen için yapılan ek Yeni İlaç Başvurusu’nu şu anda inceliyor. Bu başvuru ilaç için hızlandırılmış bir başlangıç tedavisi ile idame dozlarının arttırılmasını içeriyor. Yüksek doz rejimi ilacın etkinliğini artırmayı ardından SMA hastalarına daha hızlı tedavi sunmayı hedeflemektedir. Şirketin yaptığı açıklamada bu yeni rejimin mevcut tedaviye göre klinik olarak daha etkili olabileceği belirtiliyor.
Biogen Inc. nusinersen ilacının haklarını Ionis Pharmaceuticals’tan lisanslamıştı. Şirket yeni doz rejiminin hastalar için anlamlı faydalar sağlayabileceğini açıkladı. Yeni tedavi rejimi ilacın 71’den fazla ülkede onaylanan mevcut tedavi düzeninden farklılıklar arz ediyor. Mevcut tedavi 12 mg’lık dozlarla uygulanıyor ve bu yeni rejimin daha hızlı sonuçlar almayı vaat ettiği düşünülüyor.
DEVOTE ÇALIŞMA SONUÇLARINA DAYALI ONAYLAR
Yeni doz rejiminin güvenliği ile etkinliği DEVOTE çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. DEVOTE nusinersen için yapılan Faz 2/3 aşamasındaki klinik araştırmanın bir parçası. Bu çalışma dünya çapında 42 merkezde yaklaşık 145 katılımcı ile gerçekleştirilmiş olup farklı yaş gruplarından ve SMA türlerinden hastalar yer alıyor. Araştırma yüksek dozun onaylı tedavi rejimiyle tutarlı bir güvenlik profili sunduğunu ve anlamlı klinik faydalar sağladığını ortaya koydu.
SPINRAZA dünya çapında 14.000’den fazla SMA hastasına tedavi sunmuş ilaç olarak önemli tedavi seçeneği haline gelmiştir. İlaç motor nöron sağlığını korumak için kritik öneme sahip olan survival motor nöron proteininin miktarını artırarak çalışır. Merkezi sinir sistemine doğrudan verilen bu ilaç sürdürülebilir etkinlik ve güçlü bir güvenlik profili sergileyerek tedavi sürecine katkıda bulunuyor.